Немовлята, хворі на спинальну м’язову атрофію, отримають найдорожчі ліки у світі безкоштовно. Йдеться про Zolgensma, за яку досі потрібно було заплатити майже 9 мільйонів злотих. З вересня вартість препарату в Польщі відшкодовуватимуть.
«Це історичний момент і для маленьких пацієнтів, і для їхніх батьків, і для всього оточення лікарів», — каже д-р Магдалена Хросцінська-Кравчик з відділення дитячої неврології Дитячої університетської лікарні в Любліні.
«Раннє застосування ліків запобігає проявленню симптомів. Бачимо це дуже виразно на прикладі одного із пацієнтів: почали давати ліки дитині у віці пяти місяців, і хвороба ніяк не проявилась. Зараз у віці девяти місяців розвиток цієї дитини майже не відрізняється від розвитку її ровесників».
Щорічно майже 50 дітей у Польщі народжуються зі спінальною м’язовою атрофією. Препарат призначатимуть немовлятам до 6 місяців.
За підрахунками, відшкодування за генну терапію в Польщі коштуватиме близько 300 мільйонів злотих щорічно.
IAR/І.Я.