MEDYCYNA: Niewidomi mogą przejrzeć

Naukowcom udało się dokonać prawdziwego przełomu w medycynie: zastosowali z sukcesem terapię genową u pacjentów cierpiących na rzadka odmianę ślepoty.

Naukowcom udało się dokonać prawdziwego przełomu w medycynie: zastosowali z sukcesem terapię genową u pacjentów cierpiących na rzadka odmianę ślepoty. Poprawa pojawiła się u 2/3 leczonych nową metoda. Pisze o tym najnowszy „New England Journal of Medicine".

Metodę opracowali badacze z Uniwersytetu Pensylwanii i University College London i przetestowali ją na sześciu pacjentach cierpiących na tzw. wrodzoną ślepotę Lebera. Schorzenie to pojawia się już w niemowlęctwie i skutkuje niemal całkowitą utratą wzroku.

Przyczyną choroby jest uszkodzenie genu, który odpowiedzialny jest za prawidłowe funkcjonowanie siatkówki. Szóstce pacjentów cierpiących na tę wadę genetyczną wstrzyknięto pod warstwę siatkówki oka milionów kopii prawidłowo działającego genu. Aż czterech z sześciu poddanych terapii częściowo odzyskało wzrok. Sukces z pewnością doprowadzi do opracowania terapii, którą będzie można zastosować na szeroką skalę.