Redakcja Polska

Polska liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

30.08.2023 13:26
Polska liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni - SMA. Z opublikowanych badań, które obejmują okres 30 miesięcy obserwacji dorosłych pacjentów z SMA wynika, że kompleksowy program diagnostyczno-terapeutyczny rdzeniowego zaniku mięśni przynosi efekty.
Zdjęcie ilustracyjne
Zdjęcie ilustracyjneShutterstock/SmartPhotoLab

- Sto procent pacjentów uzyskało stabilizację i zahamowanie postępów choroby, natomiast 85 procent chorych odczuło poprawę stanu - powiedziała profesor Anna Kostera-Pruszczyk - współautorka badania, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. - Liczyliśmy na zatrzymanie postępu choroby, to już byłby w postępującej chorobie, takiej jaką jest SMA - ogromy sukces w odniesieniu do chorych dorosłych lub starszych dzieci, które rozpoczynały terapię w momencie zaawansowanej choroby. W tej chwili widzimy już nie tylko stabilizację, ale także poprawę, która z każdym podaniem leku staje się coraz wyraźniejsza - dodała profesor Kostera-Pruszczyk.

- Od marca 2022 roku wszystkie noworodki w naszym kraju są objęte programem badań przesiewowych pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Do tej pory przebadano już ponad 580 tysięcy noworodków i zdiagnozowano 79 dzieci - powiedziała kierownik Pracowni Genetyki Rozwoju Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie profesor Monika Gos. - 57 dzieci otrzymało leczenie z wykorzystaniem leków refundowanych. Od momentu, kiedy we wrześniu ubiegłego roku rozpoczęła się refundacja terapii genowej, większość diagnozowanych noworodków otrzymuje terapię genową - dodała.

Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Choroba może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu. Szacuje się, że obecnie w naszym kraju żyje około 1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 45-55 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni.


IAR/dad

Zobacz więcej na temat: medycyna zdrowie

Podpisano porozumienie dotyczące rozwoju sektora kosmicznego w Polsce oraz lotu Polaka w kosmos

30.08.2023 13:03
W Ministerstwie Rozwoju i Technologii podpisano porozumienie pomiędzy Polską i Europejska Agencją Kosmiczną dotyczące rozwoju sektora kosmicznego w Polsce. Umowy dotyczą także organizacji stażu dla Polaków w ESA oraz lotu Polaka w kosmos.