Nowatorska terapia zniszczonych serc wkracza w fazę kliniczną
Ponad 200 osób z chorobami serca weźmie udział w terapii genetycznej, które mogą zmienić kardiologię.
- To pierwsza w historii terapia genowa, która ma na celu leczenie chorób serca - mówi prowadzący badania Alexander Lyon z Imperial College London.
Zawał serca pojawia się, kiedy zniszczeniu ulega mięsień sercowy, co z kolei osłabia komórki, odpowiedzialne za regulację uderzeń serca. Rezultatem jest zmęczenie serca i niezdolność do efektywnego pompowania krwi. W samej Wielkiej Brytanii, gdzie prowadzone są badania, każdego roku 120 tys. osób zapada na choroby serca, a wciągu kolejnych 12 miesięcy umiera jedna trzecia z nich.
Lekarze wstrzykną pacjentom niegroźne wirusy, które następnie zaniosą gen SERCA2a do mięśni sercowych chorych. Gen ten koduje proteiny, które zajmują się przetwarzaniem wapnia w mięśniu sercowym. To ten pierwiastek jest niezbędny do tego, aby każde uderzenie serca odniosło sukces. W zniszczonych sercach cykl wapniowy jest zaburzony.
- Terapia genowa ma przywrócić kontrolę nad wapniem - mówi Lyon.
Wstępna faza badań klinicznych, przeprowadzona na 39 ochotnikach, wykazała już, że metoda jest prosta, bezpieczna i naprawdę przynosi skutki. Ci, którzy dostali największe ilości wirusa, w szpitalu, do którego trafili po zawale, spędzili tylko dziesiątą część czasu, jaki spędzała tam grupa kontrolna, otrzymująca placebo.
200 osób, które teraz będą poddane badaniom, to pacjenci z Wielkiej Brytanii i USA.
- To pierwsza w historii terapia genowa, która ma na celu leczenie chorób serca - mówi prowadzący badania Alexander Lyon z Imperial College London.
Zawał serca pojawia się, kiedy zniszczeniu ulega mięsień sercowy, co z kolei osłabia komórki, odpowiedzialne za regulację uderzeń serca. Rezultatem jest zmęczenie serca i niezdolność do efektywnego pompowania krwi. W samej Wielkiej Brytanii każdego roku 120 tys. osób zapada na choroby serca, a w ciągu kolejnych 12 miesięcy umiera jedna trzecia z nich.
Lekarze wstrzykną pacjentom niegroźne wirusy, które następnie zaniosą gen SERCA2a do mięśni sercowych chorych. Gen ten koduje proteiny, które zajmują się przetwarzaniem wapnia w mięśniu sercowym. To ten pierwiastek jest niezbędny do tego, aby każde uderzenie serca odniosło sukces. W zniszczonych sercach cykl wapniowy jest zaburzony. - Terapia genowa ma przywrócić kontrolę nad wapniem - mówi Lyon.
Wstępna faza badań klinicznych, przeprowadzona na 39 ochotnikach, wykazała już, że metoda jest prosta, bezpieczna i naprawdę przynosi skutki. Ci, którzy dostali największe ilości wirusa, w szpitalu, do którego trafili po zawale, spędzili tylko dziesiątą część czasu, jaki spędzała tam grupa kontrolna, otrzymująca placebo. 200 osób, które teraz będą poddane badaniom, to pacjenci z Wielkiej Brytanii i USA.
(ew/NewScientist)