Prof. Jacek Jemielity podkreślił, że preparat - przeznaczony do leczenia czerniaka, jednego z najgroźniejszych nowotworów skóry - przeszedł pomyślnie pierwszą fazę badań klinicznych.
- Badania kolejnej fazy nad tym środkiem mogą się zakończyć za 2-3 lata. Sukces ten sprawił, że naszym wynalazkiem zainteresowały się firmy farmaceutyczne, które również chcą go wykorzystać do nowych leków przeciwnowotworowych. W przyszłości dzięki naszemu osiągnięciu może powstać kilka nowej generacji leków - wskazał.
"Osiągnięcie to można porównać do wynalezienia radu"
Nauka w portalu PolskieRadio.pl
Dyrektor Uniwersyteckiego Ośrodka Transferu Technologii dr Robert Dwiliński wyjaśnił, że wynalazek opracowany przez naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego polega na tym, że zmodyfikowano mRNA, które można wykorzystać do terapii genowej.
- Osiągnięcie to można porównać do wynalezienia radu, który najpierw nie miał praktycznego zastosowania, a potem zapoczątkował wykorzystanie promieniotwórczości w medycynie - podkreślił.
Prof. Jemielity, który pracuje w Zakładzie Biofizyki UW oraz w Centrum Nowych Technologii UW, wytłumaczył, że mRNA jest przepisem na określone białko. Są to kopie genów przenoszące w komórkach informację niezbędną do wyprodukowania danego białka.
- Kłopot polega na tym, że naturalne mRNA jest mało trwałe i szybko ulega degradacji w komórce. Musi również rywalizować w komórce z innymi cząsteczkami mRNA w tym, żeby doszło do jego połączenia z czynnikiem inicjującym translację, niezbędną do wyprodukowania białka. Aby można było wykorzystywać mRNA do terapii, trzeba było je ustabilizować - zaznaczył specjalista.
Naukowcy z UW zmienili strukturę końca cząsteczki mRNA (zwanego kapem 5'), która jest uniwersalna: znajduje się w zakończeniu każdego mRNA, niezależnie od tego, jaki ma on przepis na dane białko.
- Jednym z elementów kapu 5' jest mostek trifosforanowy. Zmieniliśmy w nim tylko jeden atom, atom tlenu na atom siarki, ale to wystarczyło, żeby mRNA z takim analogiem kapu stało się cztery razy trwalsze i wykazywało kilkakrotnie silniejsze powinowactwo do czynnika inicjującego translację - wyjaśniał prof. Jemielity.
Specjalista dodał, że zadziwiające jest, że tak mała modyfikacja wystarczyła, żeby uzyskać duży efekt, tym bardziej, że cząsteczka mRNA zawiera około 80 tys. atomów. Pracowało nad tym wielu specjalistów z całego świata, ale udało się to badaczom polskim, którym pomagali naukowcy z uniwersytetu stanowego w Luizjanie.
Tę przełomową modyfikację nazwano beta S-ARCA. Wkrótce badacze UW odkryli, że jest jeszcze drugi sposób stabilizacji mRNA, który nazwano beta B-ARCA.
Obydwoma wynalazkami zainteresowali się specjaliści niemieccy z uniwersytetu Mainz oraz z należącej do niego firmy biotechnologicznej BioNTech. BioNTech pod koniec 2015 roku podpisał kontrakt z firmą Sanofi, a w 2016 roku z należącym do firmy Roche przedsiębiorstwem biotechnologicznych Genetech w San Francisco. Oba koncerny zamierzają wykorzystać polski wynalazek.
PAP Nauka w Polsce, kk
